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孤児医薬品は、希少疾患の診断と治療に使用される医薬品です。 これらの医薬品は、特定の公衆衛生規制を満たすために製造され、患者数が少ない層を対象としているため、市場規模は非常に小さいものです。 希少疾患は一般的ではないものの、約6,000種類の異なる疾患が存在します。 世界中で約490万人がこれらの疾患に罹患しています。
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